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  • 執筆者の写真FSHDJapan

米企業FSHD治療薬に新たに参入

アメリカにて、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)の治療薬開発に新たな企業が参入しました。

カリフォルニア州のアローヘッドファーマシューティカルズ社は、同社が開発するFSHD治療薬候補、ARO-DUX4について、ニュースリリースで公表しました。動物モデルでは発症の原因となるDUX4遺伝子の発現を減らすとしています。


(ニュースリリース、英文)Arrowhead Announces ARO-DUX4 as First Muscle Targeted RNAi Candidate Using TRiMTM Platform【PDF】


FSHDの治療薬をめぐっては、世界中で10社程度の製薬会社とそれより少し多い数の大学、研究機関などが創薬に取り組んでいます。


(アローヘッドファーマシューティカルズ社Webページ)


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