FSHD治療薬デル・ブラックスのグローバル第3相臨床試験へ日本も参加

本日は皆さんに嬉しいお知らせがあります。

米国Avidity Biosciences社（以下Avidity社）が開発を進められているdelpacibart braxlosiran (以下：デル・ブラックス)の第3フェーズの治験開始が発表されました。

この国際治験は、米国、カナダ、欧州、日本を含む45施設で実施され、FSHD患者 約200名が対象となります。

既にAvidity社は、デル・ブラックスの加速承認経路が利用可能であることをFDAに確認されており、承認までの期間が大幅に短縮される可能性があります。

（注：日本での承認はPMDAによるものです）

【治験内容】

治験名：FORWARD試験

実施期間：18ヶ月間

形式：無作為化、プラセボ対照、二重盲検

投与内容：6週間ごとにデル・ブラックス2mg/kgまたはプラセボ（1:1の割合）を投与

　　　　　オープンラベル延長試験への参加選択可能

評価項目：

・機能的移動性：10m歩行走テスト（10 MWRT）およびTimed Up and Go（TUG）

・筋力：定量的筋力検査（QMT）の合計スコア）

・患者報告アウトカム（PROs）、および新規循環バイオマーカーであるKHDC1Lの減少について

参加資格：

・16歳から70歳

・FSHDの臨床的および遺伝的診断（1型または2型のいずれか）

・少なくとも10mは独立して歩くことができる

　※装具と足首の装具は許可されている

・避妊ガイドラインに従う意思と能力があり、現在妊娠、授乳中、または試験中または試験薬の最終投与から12週間後に妊娠を計画していない

現在、日本での治験については準備が進められています。

FSHD JAPANはデル・ブラックスの研究・開発に携わる全ての人々に感謝するとともに、1日でも早い治療薬の承認を心から願っております。

情報元：

Avidity Biosciences Announces the Accelerated Approval Regulatory Pathway in the U.S. is Open for Del-Brax and Initiates the Global, Confirmatory Phase 3 FORWARD™ Study in FSHD

https://aviditybiosciences.investorroom.com/2025-06-09-Avidity-Biosciences-Announces-the-Accelerated-Approval-Regulatory-Pathway-in-the-U-S-is-Open-for-Del-Brax-and-Initiates-the-Global,-Confirmatory-Phase-3-FORWARD-TM-Study-in-FSHD

The FORWARD™ Study – Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy

https://forwardstudy.com