米企業FSHD治療薬に新たに参入
- FSHDJapan
- 2021年4月26日
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アメリカにて、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療薬開発に新たな企業が参入しました。
カリフォルニア州のアローヘッドファーマシューティカルズ社は、同社が開発するFSHD治療薬候補、ARO-DUX4について、ニュースリリースで公表しました。動物モデルでは発症の原因となるDUX4遺伝子の発現を減らすとしています。
（ニュースリリース、英文）Arrowhead Announces ARO-DUX4 as First Muscle Targeted RNAi Candidate Using TRiMTM Platform【PDF】
FSHDの治療薬をめぐっては、世界中で１０社程度の製薬会社とそれより少し多い数の大学、研究機関などが創薬に取り組んでいます。
(アローヘッドファーマシューティカルズ社Webページ）
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